La tirotoxicosis periférica asociada con la deficiencia de MCT8, también conocida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley podrá ser tratada con Emcitate (tiratricol), luego de que fuera aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
Según la FDA, se trata de la primera terapia aprobada específicamente para esta enfermedad genética muy rara, causada por un defecto en el gen responsable de producir el transportador MCT8, una proteína necesaria para llevar la hormona tiroidea al cerebro.
La alteración impide que suficiente hormona tiroidea llegue al cerebro y provoca una acumulación excesiva en la sangre. La FDA señala que los pacientes pueden presentar discapacidad intelectual, limitaciones graves del habla, dificultades para sentarse o caminar de manera independiente, problemas de alimentación y afectaciones cardiovasculares y metabólicas.
“Hasta ahora, los pacientes con deficiencia de MCT8 y sus familias no contaban con ninguna opción de tratamiento aprobada por la FDA”, declaró la doctora Marina Zemskova, subdirectora de la División de Endocrinología General de la FDA.
El organismo informó que la eficacia se evaluó en dos estudios clínicos, incluido un ensayo internacional, multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo, además de un estudio abierto de largo plazo.
Los pacientes tratados presentaron una reducción de los niveles elevados de hormona tiroidea y mejorías en indicadores cardiovasculares y metabólicos, como la presión arterial sistólica y la frecuencia cardiaca.
Emcitate se administra una vez al día, por vía oral o mediante sonda nasogástrica. Entre los efectos secundarios más frecuentes estuvieron diarrea, vómitos, erupción cutánea y sudoración excesiva.
